Erste Gentherapie in Europa zugelassen!

AAV Gene Therapy

Gute Nachrichten aus der biomedizinischen Forschung.

Die erste Gentherapie überhaupt, wurde durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für den europäischen Markt freigegeben und ist seit dem 1. November 2014 auch in Deutschland erhältlich. Dadurch kann endlich die sehr seltene Erkrankung Lipoprotein-Lipase-(LPL-)Defizienz behandelt werden (Inzidenz von 1 : 1 000 000).
Die Lipoprotein-Lipase ist ein sehr wichtiges Enzym zur Verdauung von Fettsäuren. Patienten leiden also an einer „Verfettung“ des Blutes (also hohen Triglycerid-Serumspiegeln) mit sehr schweren Folgeerkrankungen, wie z.B. einer Pankreatitis (Entzündung der Bacuhspeicheldrüse).

Die Gentherapie funktioniert folgendermaßen:

ein Adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp 1 (ein normalerweise apthogenes Virus), wurde gentechnisch so modifiziert, dass es ein intaktes Lipoprotein-Lipase-Gen in Hepatozyten (Leberzellen)
einschleust und somit dazu führt, dass das LPL wieder produziert werden kann (s. Abbildung). Die Triglycerid-Serumspiegel fast aller Probanden sanken 3 – 12 Wochen nach den Injektionen signifikant.

Einziger Wermutstropfen: der hohe Preis in Höhe von 1,1 Million € für 42 Injektionen, die benötigt werden.

Für weitere Informationen könnt ihr euch direkt an die Entwicklerfirma wenden:

UniQure

http://en.wikipedia.org/wiki/Alipogene_tiparvovec

Ein Virus, das „dümmer“ macht?

Dumme Menschen. Wer kennt sie nicht. Jeder definiert dumm anders, aber ärgert sich trotzdem über diese Art von Mensch. ABER, nun gibt es sogar eine wissenschaftliche Erklärung:

der Virus, der einen (etwas) „dümmer“ macht! 😉 Kein Witz.

Das menschliche Genom besteht aus 3 Mrd. Basen (Adenin, Cytosin, Guanin und Thymin) und codiert für ca. 20 – 25 000 Proteine. Tatsächlich nutzen wir aber nur ca. 2 % unserer DNA, der Rest ist sogenannte „junk DNA“. (http://www.yourgenome.org/dgg/general/genes/genes_1.shtml)
Teile dieser „junk DNA“ sind viralen Ursprungs, was schon länger bekannt ist.

Per Zufall entdeckten nun Forscher aus den USA DNA-Abschnitte des Acanthocystis turfacea chlorella virus 1, einem in Algen vorkommenden Virus der Familie Chlorovirus, in der DNA von Schleimhautzellen des Oropharynx (der Vereinigung aus Mund- und Rachenhöhle) des Menschen.

Tests an menschlichen Probanden zeigten, dass Träger dieser DNA-Abschnitte bei kognitiven Tests durchschnittlich 10% langsamer waren. Auch mit diesem Virus infizierte Mäuse fanden den Weg aus einem Labyrinth 10% langsamer heraus, als uninfizierte Mäuse.
Aber keine Panik: noch konnte nicht gezeigt werden, ob diese Viren von Mensch zu Mensch übertragen werden können, zudem kommen sie nicht überall vor. Und auch wenn: 10% ist nicht die Welt. 😉

http://www.pnas.org/content/111/45/16106

P.S.: Ganz wichtig: diese Meldung ist zwar echt, auch die Daten, aber es besteht kein Grund zur Panik. 😀

Navigation per Chemie

Ein unglaublich faszinierendes und interessantes Experiment.

Ein Team aus physikalischen Chemikern und Mathematikern hat ein „chemisches Navi“ gebaut, dass mit Hilfe des Marangoni-Effektes eine Route zu einer Pizzeria in Budapest korrekt gefunden hat.

Am Zielort eines mit alkalischer Flüssigkeit gefüllten Labyrinths wird ein mit Säure versetztes Gel angebracht. In kurzer Zeit verteilt sich die Säure im noch alkalischen Irrgarten, der Grossteil davon bleibt allerdings zusammen mit dem Gel am Zielort. Gibt man nun an das andere Ende des Labyrinths, also am Eingang, eine mit Farbstoffen versehene Lauge, sucht sich diese automatisch den Weg zum Zielort, also dem Ort mit dem höchsten Säuregehalt.

Das „Chemical Computing“ steckt zwar noch in den Kinderschuhen, hat aber großes Potential in der Hirnforschung, Psychologie, Netzwerkforschung und Robotik, da die Navigation sehr viel schneller vonstatten geht, als bei elektronischen Pendants.

http://www.internetchemie.info/news/2014/oct14/chemical-computing-navigation.php

Originalpublikation:

http://pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/la5018467

Machen Katzen depressiv?

Eine der interessantesten Studie, die ich je gelesen habe:

es gibt anscheinend einen statistisch signifikanten Zusammenhang zwischen depressiven Menschen und der Häufigkeit von Katzen gebissen zu werden. Kein Witz.

Dazu wurden die Daten von 1,3 Millionen Patienten ausgewertet, von denen schätzungsweise 117000 an einer Depression erkrankt waren. 750 Patienten wurden von Katzen gebissen und 41.3% dieser Bissopfer waren ebenso depressiv. Von 1108 Hundebissopfer dahingegen waren nur 28.7% depressiv. Noch interessanter: 85.5% der depressiven Katzenbissopfer waren weiblich.

Nun werden sicherlich viele sagen: was für ein Schmarn und auch ich bin bei epidemiologischen Studien immer sehr vorsichtig, ABER eine der von den Forschern aufgestellten Thesen klingt doch relativ plausibel:

Toxoplasma gondii, ein typischer Katzernparasit.

Es gibt Studien, welche zeigen konnten, dass eine Infektion des Menschen mit diesem Parasiten zu Schizophrenie, Zwangsstörungen und sogar Persönlichkeitsveränderungen führen kann. Die anderen Thesen besagen, dass depressive Menschen einfach aufgrund ihrer negativen Körperhaltung häufiger gebissen werden bzw. häufiger Katzen besitzen. Z.B. im Falle von einsamen Menschen. Nun werdet ihr euch höchstwahrscheinlich sagen: „Was für eine unnötige Studie“. Die Forscher schreiben explizit, dass die Ausgangsanzahl an depressiven Katzenbissopfern doch sehr gering war und noch weitere Studien nötig wären, um dieses ungewöhnliche Phänomen aufzuklären, es aber dennoch einen Nutzen im klinischen Alltag haben könnte, wenn man Katzenbissopfer auf Depressionen hin screent. Ob nun zu viele Depressionen diagnostiziert werden, um den Absatz an Antidepressiva zu steigern, ist ein anderes Thema.

Ich finde den Zusammenhang ziemlich interessant und nicht ganz so abwägig. Was meint ihr?

http://www.plosone.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pone.0070585

Die Ebola-Epidemie in West-Afrika

Ebolavirus

Da ich in letzter Zeit immer mehr Anfragen besorgter Freunde, Bekannter und Familienmitglieder bezüglich der Ebola-Epidemie in West-Afrika erhalte, habe ich mich entschlossen, euch einen kurzen Überblick und meine Einschätzung der Lage mitzuteilen.

Was ist Ebola?

Der Begriff Ebola, übrigens ein Fluss in der D.R. Kongo und Namensgeber der ganzen Geschichte, wird synonym für das Ebolavirus und dem damit verbundenen Ebolafieber benutzt.
Wie viele vielleicht schon gelesen haben, handelt es sich bei dem Virus um einen Vertreter der Familie Filoviridae. „Filum“ ist lateinisch und beschreibt sehr treffend die Morphologie dieser Viren: sie sind fadenfärmig und sehen bisschen aus, wie sehr kleine Würmer.

Welche Krankheit löst es aus?

Das durch diese Viren ausgelöste Ebolafieber ist ein sogenanntes hämorrhagisches Fieber, führt nach einer Inkubationszeit von ca. 2 – 21 Tagen (nach 42 Tagen, also der doppelten Inkubationszeit gilt man nach Richtlinien der WHO als geheilt) zu ersten Symptomen, die einer normalen Grippe ähneln. Diese Symptome verschlimmern sich aber mit der Zeit und führen dann über die klassischen inneren und äußeren Blutungen in ca. 50 % der Fälle zum Tod durch eine Sepsis mit multiplem Organversagen. (Je nach Virusart erhöht sich die Letalitätsrate auf bis zu unglaubliche 90%!)

Wie kann man sich schützen?

Bester Schutz: nicht nach Westafrika fliegen. Bekannte, die dort waren und sich krank fühlen, meiden und unbedingt ins Krankenhaus schicken, wenn sie nicht schon am Flughafen abgefangen wurden.

Das Virus wird NUR durch den direkten Kontakt von Mensch zu Mensch übertragen und auch nur dann, wenn die die Krankheit schon ausgebrochen ist. Und auch nur durch direkten Kontakt mit Körperflüssigkeiten und kontaminierten Utensilien, wie z.B. Spritzen, Handschuhen usw. Nicht durch die Luft, durch das Trinkwasser usw.
Nichtsdestotrotz gibt es auch erste Lichtblicke, was die Therapie angeht:

Wie sieht die Therapie aus?

Gegen virale Infekte gibt es kaum ein Mittel, so auch im Falle des Ebolavirus. Die Therapie ist nur eine symptomatische Therapie bei der das Fieber kontrolliert wird, der Flüssigkeits- und Elektrolythaushalt im Auge behalten wird. Den Rest muss unser Immunsystem machen.

Wird es in Zukunft Therapiemöglichkeiten oder gar eine Impfung geben?

Da sieht es tatsächlich ziemlich gut aus. Ein erstes, experimentelles Therapeutikum befindet sich auf einem guten Weg zur Marktreife.

(ZMapp: http://www.cdc.gov/vhf/ebola/outbreaks/2014-west-africa/qa-experimental-treatments.html)

Das Canadian National Microbiology Laboratory arbeitet zudem an einer Impfung, namens VSV-EBOV (http://www.cbc.ca/news/health/canada-offers-experimental-ebola-vaccine-vsv-ebov-to-west-africa-1.2734681)

Auch die Forschung macht gute Fortschritte, da endlich mehr Geld fließt. Siehe z.B. hier http://www.iflscience.com/health-and-medicine/researchers-discover-proteins-block-both-hiv-and-ebola-virus-release

oder hier http://www.medicaldaily.com/ebola-cure-search-doctors-expose-viruss-deadly-anti-immune-weapons-protein-disables-humans-297840.

Nichtsdestotrotz kann und wird es noch bis zu 5 Jahre dauern, bis z.B. ZMapp, auf den Markt kommen kann.

Wird es zu einer weltweiten Pandemie kommen?

Meine Einschätzung: Nein!

1. Laufen die, von der WHO koordinierten Maßnahmen, auf Hochtouren und zeigen auch schon, wie in Nigeria, erste Erfolge (http://www.spiegel.de/gesundheit/diagnose/ebola-in-nigeria-so-hat-der-staat-den-ausbruch-eingedaemmt-a-998134.html)

2. Die meisten Opfer bzw. Patienten sind arme Westafrikaner, welche gar nicht die Möglichkeit haben, in ein Flugzeug zu steigen und auf anderen Kontinenten gesunde Menschen zu infizieren. Zudem werden an immer mehr Flughäfen aus den betroffenen Ländern ankommende Flugreisende auf eine erhöhte Körpertemperatur geprüft und gegebenenfalls sofort isoliert.

Daher empfehle ich: bleibt locker! 😉

Wenn das Thema interessiert und/oder Fragen zu aktuellen Studien hat, der kann mir gerne einen Kommentar hinterlassen!

Böses Blut

Mein erster Beitrag zum Thema Gesundheit sollte wirklich bitte aufmerksam und sorgsam gelesen und verstanden werden, denn ich möchte damit auf KEINEN Fall irgendeine Art von Panik auslösen, sondern nur aufklären.

Blutspende ist ein wichtiges Thema, aber was mir auch nicht bewusst war, obwohl es auf der Hand liegt und ich mich beruflich mit der Immunologie beschäftige: auch Blut ist ein „Spenderorgan“ und kann genauso eine Unverträglichkeitsreaktion auslösen, wie ein Organ mit nicht passenden Gewebemerkmalen.

Dazu gibt es auch erschreckend viele Studien und ich möchte hier die Ergebnisse einer umfangreichen Metastudie zusammenfassen:

Paul Marik und Kollegen der Thomas Jefferson Universität aus Pennsylvania (USA) analysierten die Ergebnisse von 571 Artikeln zum Thema „Effizienz von Transfusionen von Erythrozyten bei Intensivpatienten“ und kamen zu einem wirklich erschreckenden Fazit:

„Blutransfusionen bei erwachsenen Intensiv-, Trauma- und operierten Patienten, sind mit einer signifikant erhöhten Sterbe- und Morbiditätsrate assoziiert.“
(http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18679112)

Leider ist der Kampf von einigen Ärzten gegen das Milliardengeschäft mit Blutkonserven ein sehr schwieriger, doch tut sich hier endlich immer mehr.

Professor Dr. Dr. med. Kai Zacharowski vom Universitätsklinikum Frankfurt initiierte das Projekt „Patient Blood Managment“ (http://www.patientbloodmanagement.de) mit dem Ziel die Zahl der unnötigen Transfusionen zu senken und somit das Risiko für Patienten zu minimieren. Zum Glück ziehen immer mehr Kliniken weltweit mit.

Sehr interessant ist auch die folgende ARD-Dokumentation zu diesem Thema:
http://www.daserste.de/information/reportage-dokumentation/dokus/videos/boeses-blut-kehrtwende-in-der-intensivmedizin-100.html

Als Patienten können wir nur auf diese Initiative hinweisen und hoffen, dass sich diese immer weiter durchsetzt.