Erste Gentherapie in Europa zugelassen!

AAV Gene Therapy

Gute Nachrichten aus der biomedizinischen Forschung.

Die erste Gentherapie überhaupt, wurde durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für den europäischen Markt freigegeben und ist seit dem 1. November 2014 auch in Deutschland erhältlich. Dadurch kann endlich die sehr seltene Erkrankung Lipoprotein-Lipase-(LPL-)Defizienz behandelt werden (Inzidenz von 1 : 1 000 000).
Die Lipoprotein-Lipase ist ein sehr wichtiges Enzym zur Verdauung von Fettsäuren. Patienten leiden also an einer „Verfettung“ des Blutes (also hohen Triglycerid-Serumspiegeln) mit sehr schweren Folgeerkrankungen, wie z.B. einer Pankreatitis (Entzündung der Bacuhspeicheldrüse).

Die Gentherapie funktioniert folgendermaßen:

ein Adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp 1 (ein normalerweise apthogenes Virus), wurde gentechnisch so modifiziert, dass es ein intaktes Lipoprotein-Lipase-Gen in Hepatozyten (Leberzellen)
einschleust und somit dazu führt, dass das LPL wieder produziert werden kann (s. Abbildung). Die Triglycerid-Serumspiegel fast aller Probanden sanken 3 – 12 Wochen nach den Injektionen signifikant.

Einziger Wermutstropfen: der hohe Preis in Höhe von 1,1 Million € für 42 Injektionen, die benötigt werden.

Für weitere Informationen könnt ihr euch direkt an die Entwicklerfirma wenden:

UniQure

http://en.wikipedia.org/wiki/Alipogene_tiparvovec

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